1: おっさん友の会 ★ 2026/06/29(月) 09:52:01 ID:R86rDL7u9.net 中外製薬は国内初となるデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療を対象とした遺伝子治療薬「エレビジス」を発売した。 1回投与によりDMD治療を可能とした同剤は、3億円超という価格も注目された。 遺伝子治療薬は、治療法がなかった疾患の治療や進行の抑制などにより、長期的な医療費の軽減など多くのメリットが期待される。 一方で、こうした先進的な治療に医療制度がどう対応していくかは課題だ。 (安川結野) エレビジスは、中外製薬の親会社であるスイス製薬大手ロシュが開発を手がけた遺伝子治療薬。 2023年に米国で承認取得し、現在は日本を含め9カ国で承認されている。 DMD患者において欠損している遺伝子の機能を補う配列を持った遺伝子を、アデノ随伴ウイルス(AAV)を介して患者に導入することで、筋機能の改善や筋力低下を防ぐ。 エレビジスは治療が困難なDMDの治療薬であることに加え、約3億500万円という国内最高額の薬価も注目された。 近年、これまで治療法がなかった疾患や治療が難しい疾患に対する新たな治療法が次々と実用化する一方で、薬価は高額化している。 ニュースイッチ 2026/06/29 筋スジ治療「3億円」…超高額新薬の課題浮き彫り、資材や医師確保で病院側も赤字 ニュースイッチ by 日刊工業新聞社中外製薬は国内初となるデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療を対象とした遺伝子治療薬「エレビジス」を発売した。1回投与によりDMD治療を可能とした同剤は、3億円超という価格も注目された。遺伝子...ニュースイッチ by 日刊工業新聞社…